Les 5 et 6 décembre, le Téléthon revient pour sa 39ᵉ édition : un marathon télévisé de 30 heures sur France Télévisions, mobilisé pour financer la recherche sur les maladies rares. Mais à quoi servent concrètement les dons recueillis chaque année ? Nous sommes allés en immersion dans les laboratoires Généthon et ISTEM à l’occasion d’une journée presse. On vous explique.
En poussant la porte du Généthon et d’ISTEM, deux laboratoires créés grâce au Téléthon, on entre dans ce que l’on pourrait décrire comme « la médecine du futur ». Au milieu des éprouvettes et des microscopes, une certitude habite les chercheurs : chaque euro donné peut littéralement changer une vie. Quelques jours avant le Téléthon, la visite de ces laboratoires permet de comprendre réellement à quoi servent les dons des Français.
Des laboratoires qui vivent grâce aux dons
Il y a trente ans, les enfants atteints de la myopathie de Duchenne n’avaient pour seul traitement que des bains d’eau chaude. « Les parents faisaient venir illégalement des fauteuils roulants » faute de solutions adaptées, explique Cyril Bekier, administrateur de l’AFM-Téléthon. C’est dans ce vide total qu’est née l’association, décidée à financer une recherche que personne d’autre n’entreprenait.
Le résultat : trois laboratoires associatifs, dont le Généthon et l’ISTEM, entièrement financés par les dons du public. Ici, des chercheurs travaillent sur la thérapie génique et l’étude cellulaire pour corriger les maladies rares. « La transparence, c’est l’ADN de l’association », affirme Cyril Bekier. L’an dernier, les Français ont donné 96 millions d’euros. Cette somme a été répartie d’une part pour la guérison, mais aussi pour aider les familles. Sans cette mobilisation, rien ne fonctionnerait. En effet, 80 % des ressources de l’AFM-Téléthon proviennent du Téléthon lui-même. « Le Téléthon est crucial et vital » assure-t-il. Cela signifie que sans dons, les recherches s’arrêtent. Les projets s’interrompent. Les espoirs aussi.
En France, on recense 7 000 maladies rares qui concerne 3 millions de personnes. C’est 1 personne sur 20. « Ce sont des maladies rares certe, mais il n’est pas rare d’être concerné. » relève Cyril Bekier. D’autant que pour 95 % de ces maladies, il n’existe aucun traitement. Non par manque de solutions, mais parce qu’elles ne sont pas rentables pour l’industrie pharmaceutique.
Les recherches menées par l’AFM-Téléthon
Au Généthon, les équipes travaillent à corriger les erreurs de l’ADN. Une seule injection peut parfois suffire à stopper une maladie qui condamnait autrefois un enfant.
À l’ISTEM, on agit au niveau cellulaire, en cherchant à restaurer des fonctions, ralentir des évolutions, améliorer des symptômes. L’intelligence artificielle s’invite désormais dans les protocoles pour accélérer les pistes thérapeutiques. Treize candidats médicaments issus de la recherche de Généthon sont actuellement évalués dans des essais cliniques.
L’essai pivot pour la myopathie de Duchenne doit avoir lieu dans les prochains mois. Il s’agit d’un essai à plus grande échelle pour confirmer l’efficacité du traitement, qui a déjà fait ses preuves sur un plus petit nombre. Cette action seule est chiffrée à plus de 100 millions d’euros. Quand on fait le parallèle avec le montant des dons, on comprend que l’argent reste le plus gros frein. « Ça créé de la frustration, on sait que le traitement est là, mais c’est l’argent qui nous bloque« .
Mais ce que beaucoup ignorent encore, c’est que ces avancées profitent à tous. Les découvertes réalisées pour les myopathies et les maladies rares ont permis des progrès dans les maladies cardiaques ou encore la DMLA, première cause de cécité après 50 ans. Autrement dit : le Téléthon finance une recherche d’intérêt général. Ce qui est découvert pour quelques enfants pourrait un jour sauver des millions de personnes.
4 ambassadeurs, 4 étapes différentes de la recherche
Les portraits des enfants affichés dans les couloirs racontent chacun une histoire différente, et illustrent l’impact de la recherche financée par le Téléthon. Noé, quatre ans, a été diagnostiqué après les premiers signes de la myopathie de Duchenne. Grâce à la thérapie génique, une injection d’une heure a suffi à stopper la maladie. Il est aujourd’hui en pleine forme. Paulin, sept ans, a le traitement existant devant lui, mais attend de bénéficier d’un essai pivot dans les prochains mois.
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Lucie, vingt ans, voit la piste thérapeutique pour sa myopathie des ceintures stagner en pré-clinique. Les résultats scientifiques existent, mais il manque l’argent pour passer à l’essai clinique. Enfin, Maxence illustre l’extrême début de la recherche : le projet DREAMS vient juste de démarrer pour lui, et tout reste à explorer concernant sa maladie nommée Danon. Parallèlement, d’autres enfants comme Marley et Mylane, diagnostiquées d’une amyotrophie spinale à trois semaines grâce au dépistage généralisé à la naissance, ont été traitées immédiatement. Elles ne sont pas ambassadrices, mais elles montrent qu’une détection précoce combinée à un traitement disponible peut changer un destin avant même l’apparition des symptômes. » On s’est battus pour obtenir le dépistage à la naissance, et c’est maintenant le cas depuis septembre 2025. Cela évite de devoir attendre les 1ᵉʳˢ symptômes comme pour Noé. » explique Cyril Bekier.
Cette visite au cœur des laboratoires, ces exemples de vies sauvées et ces visages d’enfants qui attendent leur tour, illustrent bien que l’AFM-Téléthon vit un moment charnière qui dépend désormais de la générosité des Français. Avec cette 39ᵉ édition, les 5 et 6 décembre 2025, l’association, ainsi que Santa, la marraine, espère dépasser les 99 millions d’euros de dons.