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Téléthon 2023 : qu’appelle-t-on la “thérapie génique” ?

La 37ème édition du Téléthon débute le vendredi 8 décembre.

Le centre de recherche du Téléthon, le Généthon, est un leader de la thérapie génique. Ce domaine constitue une révolution dans le domaine médical, notamment pour les maladies génétiques. Mais comment comment fonctionne-t-elle ?

La 37ème édition du Téléthon débute ce soir (36-37), vendredi 8 décembre. Engagé dans la recherche contre les maladies génétiques, Généthon, le laboratoire de l’organisme, est un leader dans le domaine de la thérapie génique.

Mais qu’est ce que la thérapie génique ?

Environ 25 000 gènes hérités de nos parents composent une cellule. Ces gènes sont constitués d’ADN. Or, si un défaut apparaît sur celui-ci, alors le fonctionnement du gène sera altéré, ce qui conduit à une maladie génétique ou neuro musculaire. L’objectif de la thérapie génique est de compenser ou réparer l’ADN endommagé pour rétablir le bon fonctionnement du gène. Aujourd’hui, ces pathologies sont considérées comme rares et les traitements sont limités.

Plusieurs approches existent, comme remplacer le gène défectueux ou injecter un gène thérapeutique pour le guérir. La méthode la plus répandue aujourd’hui consiste « à apporter une copie fonctionnelle du gène défaillant » explique Généthon. Concrètement, du matériel génétique sain, c’est à dire du matériel composé des gènes humains transmis de génération en génération est introduit dans les cellules malades du patient. Afin d’acheminer le matériel génétique vers les cellules malades, celui-ci est inséré dans un vecteur. Bien souvent ce vecteur est un virus inoffensif qui set de moyen de transport vers les noyaux des cellules cibles. L’objectif du gène injecté n’est pas de soigner celui qui est malade mais de compenser sa déficience.

D’autres techniques de thérapie génique sont en développements. La modification génétique ciblée répare l’ADN défectueux. Les chercheurs utilisent pour cela des « ciseaux moléculaires ». En vous épargnant les détailles scientifiques, ces ciseaux ont le pouvoir de sélectionner une partie de l’ADN. « Ces coupures déclenchent les mécanismes de réparation de l’ADN qui vont permettre d’induire la modification recherchée » indique Généthon. 

Schéma des différents types d’injection possible. ©Téléthon

Recherches complexes

Aujourd’hui, la thérapie génique est devenue un réel espoir pour les traitements de maladies génétiques rares, ou de maladies fréquentes comme le cancer. Les recherches en thérapie génique ont débuté dans les années 70. Mais il faut attendre les années 2000 pour obtenir les premiers résultats concluants. Enfin en 2003 un premier médicament chinois permet de guérir une forme de cancer. Mais la production de ces traitements innovants est très complexe et couteuse. À l’image du traitement de Nina, qui à sept mois a pu bénéficier d’un traitement contre l’amyotrophie spinale de type 1. Elle est la 34ème patiente en France à obtenir cette thérapie  « à près de deux millions d’euros » rapporte France Bleu Provence.

À propos des maladies plus fréquentes, les chercheurs ont déterminé que la thérapie génique pouvait aussi être utilisée contre les cancers. Depuis 2018, un traitement a été validé en Europe pour traiter « deux cancers du sang chez les enfants et jeunes adultes » indique le Téléthon. 

À quelques heures du Téléthon, l’organisme a besoin de fonds afin de continuer à pouvoir développer des traitements innovants. L’argent récolté par l’organisme permettra à de nombreux enfants comme Nina de guérir et de retrouver une vie « normale ».

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